La Agencia Europea de Medicamentos recomienda la terapia génica

La Agencia Europea de Medicamentos ha aprobado, por primera vez y tras tres rechazos, una terapia génica para un grupo muy concreto de pacientes. Aunque la última decisión la tendrá la Comisión Europea, de darse el visto bueno supondría un paso histórico en este campo.

El fármaco recomendado es Glybera, un medicamento que trata la deficiencia de lipoproteína lipasa, una rara enfermedad genética que impide a las personas digerir apropiadamente las grasas.

Se calcula que una persona de cada millón tienen esta deficiencia, que lleva a que la grasa se acumule en la sangre, se sientan fuertes dolores abdominales y se termine desarrollando una pancreatitis (inflamación del páncreas).

La única manera de manejar la condición es tener una dieta muy baja en grasas.

Terapia polémica

El fabricante, una pequeña empresa holandesa llamada UniQure, dijo que la decisión supone un "gran avance" para los pacientes y la medicina en su conjunto.

Jorn Aldag, director ejecutivo de la empresa no ocultó su satisfacción: "Los pacientes con deficiencia de lipoproteinlipasa tienen miedo a ingerir una comida normal, porque puede conducir a la inflamación aguda y extremadamente dolorosa del páncreas, lo que supone, a menudo, visita a cuidados intensivos".

Sin embargo, el camino para llegar a esta situación no ha sido tan fácil. En un ensayo de terapia génica en EEUU, un joven murió, mientras que otros pacientes desarrollaron leucemia.

Mientras que el doctor Tomás Salmonson, de Comité de la Agencia, dijo que de utilizarse, el uso de Glybera debería restringirse a los pacientes "con mayor necesidad"; desde UniQure ya se está pensando en conseguir el visto bueno en otros mercados como EEUU o Canadá.